Células madre del cordón umbilical para el tratamiento del Trastorno del Espectro Autista

El 2 de abril se conmemora en todo el mundo el Día de Concientización sobre el Autismo. Designado por la Organización de Naciones Unidas en el año 2007, el objetivo de esta celebración es colaborar con la difusión del tema para entender la importancia del diagnóstico precoz y la intervención temprana.

 

Buenos Aires, marzo de 2022. El Trastorno del Espectro Autista (TEA) es una afección neuro-desarrollada que aparece al comienzo de la vida y que se caracteriza por los comportamientos estereotípicos como el deterioro de la comunicación social, las conductas repetitivas y las actividades e intereses restringidos. Se sabe que las causas del autismo son heterogéneas (predisposición genética y/o exposiciones ambientales).

Existen diversos tipos de tratamiento tendientes a mejorar la calidad de vida de las personas que tienen este trastorno. Allí se encuentran los enfoques entorno al comportamiento y la comunicación; y opciones alternativas, como las terapias con células madre de cordón umbilical. Sobre este último punto, en los últimos tiempos se conoció que la Universidad de Duke está llevando a cabo un estudio clínico para tratar niños con Trastorno del Espectro Autista con sangre del cordón umbilical autóloga y alogénica.

A cargo de la Dra. Joanne Kurtzberg, profesora en el Departamento de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke y Directora Científica del Programa de Terapia Celular Clínica, la investigación continúa avanzando y se espera que para el año entrante reciba la aprobación por parte de la FDA (entidad regulatoria estadounidense) para su uso clínico abierto, tras haber demostrado una evolución favorable en los niños que participaron del estudio. También se conoce que una paciente argentina con este trastorno ha participado del ensayo y recibido células madre de sangre placentaria, oportunamente criopreservadas en el banco de células madre BioCells Argentina.

“Esta pacientita recibió una infusión de sus propias células madre de sangre placentaria que en su momento fueron criopreservadas. Para observar resultados debemos esperar los tiempos correspondientes: según protocolo, las primeras valoraciones se realizan a las 6 y 12 meses de la infusión y luego se continúa con controles evolutivos para conocer cómo avanza la paciente y si tiene mejoras. Las expectativas son altas y los padres ya manifestaron mejoras en su comunicación y conducta” comentó el Dr. Claudio Dufour, director médico de BioCells Argentina, quien sigue de cerca el caso.

De acuerdo a las publicaciones de Duke, el tratamiento con células madre del cordón umbilical podría generar mejoras en la comunicación y en el comportamiento de estos niños; y es por ello que se espera que el protocolo de ensayo clínico de Duke obtenga la aprobación de la FDA y sea considerada una opción terapéutica aprobada para uso clínico. “Si se logran demostrar los principios de este protocolo, significaría que la terapia con células derivadas de la sangre del cordón umbilical podría tener un potencial para aliviar todos los síntomas del Trastorno del Espectro Autista, al modular los procesos inflamatorios que se producen en el cerebro de estos niños, protegiendo las funciones cerebrales y reparando las células nerviosas afectadas con este desorden” agregó Dufour.

Desde la dirección médica de BioCells Argentina, esperan que los protocolos pasen a la etapa clínica en origen, y que, demostrando la capacidad técnico-científica de Argentina, en un futuro cercano se logre llevar adelante estas promisorias opciones de tratamiento en nuestro país. Para que esto sea posible, se están realizando convenios con diferentes laboratorios y organismos públicos para darle marco a este importante proyecto.

Sobre el tratamiento

De acuerdo a información provista por Duke, las células se inyectan por vía intravenosa, la mayoría de las células se filtran de la sangre por los pulmones, el bazo y el hígado, y las células restantes se enfrentan a la barrera hematoencefálica. La cantidad de células que pueden llegar al cerebro es importante para el éxito de la terapia; pero no son las células per se las que generan su acción, sino los productos de su maquinaria interior que son sustancias llamadas citoquinas. Éstas son elementos químicos que son liberados desde las células madre a la sangre, y debido a su pequeño tamaño, atraviesan la barrera hematoencefálica, hecho imposible para el tamaño de una célula.

Ya ingresadas estas citoquinas al sistema nervioso central (SNC) van a cumplir su rol paracrino (símil al efecto de las hormonas), como elementos químicos anti inflamatorios sobre la inflamación crónica, producto de un desorden en las comunicaciones entre las neuronas (células del SNC), que interferiría con la normal comunicación neurona a neurona, y que entonces resultaría en una de las posibles causas de esta heterogénea alteración llamada estado autista.

Para el tratamiento, no se ha establecido una dosis celular mínima, sin embargo, Duke tiene una normativa de celularidad y controles de calidad del material criopreservado. El tamaño de la dosis utilizada para cada niño depende de la cantidad de células disponibles en la sangre del cordón umbilical almacenada.

Terapia celular y estado de situación en Argentina

Si bien Argentina cuenta con la infraestructura y equipos profesionales de primer nivel para atender y acompañar las necesidades de los pacientes con diversas patologías susceptibles de ser tratadas con terapia celular (como es el caso del Trastorno del Espectro Autista), para poder desarrollar dichas terapéuticas se necesita primero contar con las autorizaciones y aprobaciones pertinentes a nivel internacional; y contar a nivel nacional con un marco regulatorio que acompañe a la actividad. Un ejemplo es el uso de las células madre en el tratamiento de enfermedades hematológicas, en cuyo caso ya se han demostrado que las terapias celulares son eficaces y seguras, y se practican en nuestro país desde hace ya varios años.

“Tal como sucedió con los primeros trasplantes de médula ósea en 1986 que se realizaron en el país en el Hospital Británico de Buenos Aires y el Naval Buenos Aires, que permitieron tratar pacientes que con la quimioterapia clásica no lograban curarse; esperamos pronto estar brindándole nuevas alternativas terapéuticas con células madre a los pacientes para mejorar su calidad de vida” remarcó Dufour. Para esto, el profesional señala la importancia de que una vez autorizadas las terapias celulares por las entidades regulatorias internacionales, las mismas sean autorizadas en nuestro país para así definir acciones sinérgicas entre los bancos de células madre y los centros de trasplante y terapia celular.