Avances prometedores para el tratamiento de la enfermedad de Fabry

Biosidus, pionero en investigación biotecnológica, desarrollo y producción de biosimilares de alta calidad, anunció resultados interinos prometedores del estudio de Fase III SMILE que, tras 26 semanas de tratamiento, alcanzó su criterio de valoración principal, destacando el potencial de su agalsidasa beta como un tratamiento biosimilar, seguro y eficaz para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Se espera contar con todos los datos, incluyendo los objetivos secundarios finales para el primer cuatrimestre de 2025 y de avanzar en esta línea, se estima la posibilidad de comercialización en el país para el segundo semestre del próximo año.

La biosimilaridad de agalsidasa beta de Biosidus ha sido previamente demostrada en un completo programa de ensayos preclínicos, en los cuales se observó un alto grado de similitud con el producto de referencia en relación a todas las propiedades fisicoquímicas y biológicas analizadas. Asimismo, ha demostrado un perfil farmacocinético, farmacodinámico, inmunogénico y de seguridad totalmente comparable con el producto innovador. Y los datos de seguridad recopilados hasta la fecha en el Estudio SMILE muestran que son comparables con los del medicamento innovador, y destacan el potencial de este producto como un tratamiento biosimilar comparable y eficaz para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.

“Es la primera vez que se realiza un estudio de estas características en el país y llevar adelante este estudio de investigación clínica localmente, que no tiene nada que envidiarle a uno equivalente conducido por cualquier otro laboratorio de envergadura multinacional, le aporta un robusto diferencial a la compañía. Alcanzar este resultado es un hito para la historia de la biotecnología de las enfermedades raras” refuerza la doctora Viridiana Berstein (MN 118.280), médica especialista en investigación clínica con más de 20 años de experiencia en esta área y gerente de investigación clínica del Laboratorio Biosidus. “Nos queda una etapa más, pero por lo que venimos analizando, somos muy optimistas y los resultados deberían ser confirmatorios. El diseño de este estudio estuvo pensado para poder tener demostrado científicamente que nuestra droga es comparable con el innovador de referencia. Son comparables e intercambiables, ya que son biosimilares en su comportamiento”.

Esta terapia de reemplazo enzimático, “es un logro nacional muy importante” enfatiza el doctor Juan Manuel Politei (MN 102.741), médico neurólogo y miembro de la Fundación SPINE. El especialista, que fue además coordinador e investigador del estudio a nivel nacional, resalta “como investigador he notado el beneficio personalmente, no lo leí en un artículo; el estudio se realizó en el país, con pacientes argentinos, en centros de investigación de las provincias de Buenos Aires, Córdoba y La Rioja. Este biosimilar cumple con todas las normativas y criterios regulatorios, fases clínicas y preclínicas, y ha demostrado seguridad y eficacia”

Beneficios para el sistema de salud
Los tratamientos para la enfermedad de Fabry son considerados tratamientos de alto costo, poniendo continuamente en riesgo la sostenibilidad de los sistemas de salud y el acceso con equidad, sobre todo en países emergentes. “Los biosimilares son una necesidad hoy en todo el mundo para todo tipo de enfermedad, porque están asociados a una disminución del costo y a un mayor acceso para todos los pacientes”, explica Politei.

“La reducción del costo en un producto biosimilar y más en un tratamiento de por vida, definitivamente va a colaborar con la sostenibilidad del sistema, disminuyendo seguramente las judicializaciones y brindando también la posibilidad a que un número mayor de pacientes accedan al tratamiento” destaca Mario Koch, director de operaciones comerciales de Biosidus para Latam Sur.

“Hoy solo hay 2 biosimilares de este producto en todo el mundo y nosotros seremos el primero de la Argentina y la región” explica Koch. “Una vez que alcancemos la aprobación local también podremos presentarnos en otros países. Tenemos un plan para los próximos 2-4 años en principio para todo el mundo emergente donde Biosidus cuenta con aliados estratégicos y por supuesto también tenemos la expectativa de poder llegar a Europa y a los Estados Unidos. Queremos llevar este producto de la Argentina a todo el mundo «, concluye.